Scleroza multiplă, cunoscută și sub numele de „boala cu o mie de fețe”, nu afectează doar adulții, ci și copiii, unde manifestările sunt adesea mai agresive. Deși această afecțiune neurologică este rară în pediatrie, ea are un impact major asupra creierului aflat în dezvoltare.
Într-o premieră la nivel mondial, Agenția Americană pentru Medicamente și Alimente (FDA) a aprobat recent un tratament biologic cu eficiență ridicată pentru copii, menit să blocheze activitatea bolii. Asist. univ. dr. Oana Vladâcenco, medic neurolog pediatru la Spitalul „Victor Gomoiu” din București, explică în ce mod această terapie poate revoluționa viețile micilor pacienți.
Estimări și diagnostic în scleroza multiplă pediatrică
Conform Atlasului Sclerozei Multiple, cea mai completă cercetare realizată de Federația Internațională de Scleroză Multiplă, există peste 31.000 de copii și adolescenți din întreaga lume afectați de această boală, ceea ce corespunde unei incidențe de aproximativ 1,5 cazuri la 100.000 de copii. Totuși, experții subliniază că această cifră este probabil subestimată, deoarece în multe țări diagnosticarea este incompletă sau eronată.
În România, nu există încă un registru național oficial al pacienților pediatrici cu scleroză multiplă, dar dr. Vladâcenco estimează că între 100 și 200 de copii suferă de această boală. Deși debutul este frecvent în adolescență, există cazuri raporte de la vârste mult mai mici, inclusiv un pacient diagnosticat la numai doi ani și jumătate.
Simptomele bolii și importanța diagnosticului precoce
Scleroza multiplă are o gamă largă de simptome, variabile și imprevizibile, de aceea este numită și „boala cameleon”. Aceleași manifestări diverse sunt întâlnite și la cei mici, dar cu riscul suplimentar asupra neurodezvoltării, deoarece creierul copiilor este încă în fază de formare. Diagnosticul rapid și corect este esențial pentru prevenirea unor tulburări suplimentare ce pot afecta dezvoltarea neurologică.
Printre semnele frecvent întâlnite se numără parezele membrelor sau scăderea bruscă a vederii din cauza nevritei optice. La copii, însă, pot apărea și manifestări atipice precum tulburările psihice sau modificările bruște comportamentale, caracteristice encefalopatiei pediatrică, cauzate de inflamația extinsă a creierului.
Terapia biologică inovatoare - un nou orizont pentru tinerii pacienți
Anterior, copiii cu scleroză multiplă nu aveau acces la tratamentele eficiente disponibile adulților, iar opțiunile terapeutice erau limitate. Schimbarea fundamentală a venit odată cu aprobarea medicamentului biologic ocrelizumab pentru copiii și adolescenții cu această afecțiune.
Acest tratament, administrat intravenos o dată la șase luni, vizează celulele limfocitare care provoacă atacul asupra sistemului nervos. Dr. Vladâcenco explică că ocrelizumab blochează activitatea limfocitelor, distrugând celulele mature responsabile pentru deteriorarea mielinei, ceea ce duce la stoparea sau diminuarea semnificativă a evoluției bolii, atât din punct de vedere clinic, cât și imagistic.
În cadrul celei de-a doua ediții a Conferințelor Neurocare, medicul a subliniat eficiența acestui tratament și potențialul său de a schimba radical prognosticul pacienților pediatrici cu scleroză multiplă.